關於 fda gene therapy ，我們在網路上蒐集到這些相關的討論、資訊與評價

I hope this post gets as many eyes on this as possible - please take a few minutes to read if you can.

Devdan is born with Type 2 Spinal Muscular Atrophy (SMA) – a rare condition that damages nerve cells in the brain and spinal cord. This leads to progressive muscular weakness and trouble with activities such as breathing, speaking, swallowing, and walking.

Zolgensma, is a ONE-TIME-ONLY gene therapy treatment for children aged under 2 years with SMA which costs $2.8 MILLION.

Devdan turns 2 in Oct so this is a race against time to raise this money before FDA will send this drug out. I myself have donated, and so far we have clocked over $1 million which is fantastic but we still have yet to reach our goal. Appreciate it if you can spare a donation - no amount is too small. 🙏🏼

Stay strong Devdan, always remember God is fighting with and for you. ❤️

DONATE HERE: https://rayofhope.sg/campaign/please-give-devdan-a-second-chance-of-life/

I have been reading reports like these for years on end. Pardon me for not getting my hopes up.

But sometimes hope is all you can have. I lived through the 90s and I've helplessly watched so many friends succumb to AIDS, it's heartbreaking. I know with modern advancements in medicine now, that HIV is no longer a death sentence, so long as you stay on your meds. But there are people in this world who don't have access to that medication.

It would be so nice to finally end this awful chapter with a cure.

Hope springs eternal in the human breast.

大家，我要幫助映像生物Reflection Bio，協助研發治療我眼睛的方法了！😎😎😎
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（大家應該都知道我眼睛的事吧？）👁👁
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從香港回來了。這次的香港行好充實滿足，除了更認識了香港這個地方外，還跟許多老朋友聚了會，並跟映像生物的創辦人和執行長碰了面。
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映像生物，Reflection Bio，是全世界目前唯一一個正在研發治療我的眼睛疾病方法的公司。這幾年研發進展神速，去年才通過了美國FDA的orphan drug designation，一切都是因為他們研究的成果實在是太嚴謹效果太好了！😃😃😃
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公司創辦人駐香港，研究團隊在美國紐約哥倫比亞大學，跟一個世界名醫合作。我就是哥倫比亞大學的醫學工程博士噢！我也看過那個名醫，所以他們的研究我是非常信任的。😊😊😊
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映像生物的創辦人執行長，Richard Yang，自己就有跟我一樣的眼疾。他的人生路程跟我類似。他之前住紐約，個性開朗溫柔，事業成功高學歷，婚姻美滿幸福，是個又高又帥的人生勝利組。但視力的退化除了給他自己的人生帶來巨大的影響之外，也給家人帶來許多不便。😖😖😖
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所以，跟我同是雙魚座的他，不服輸的創辦了這家公司，要自己救自己的眼睛，也希望可以幫助更多同樣的患者。所以，這是一家by patients, for patients的公司。他就這樣與聰明的妻子兩人，創業到現在的成果。我對他們真的佩服感激到不行！！！！！跟我許多理念都好像！！所以不管怎樣我都希望可以幫助他，也是幫助我自己！！！❤️❤️❤️
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會跟他聯繫上，這一切的姻緣，都讓我對人生多了很多的感激。
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去年，他偶然的在網路上看到了關於我的報導。連到我的粉絲頁之後，恰巧看到我去年深陷憂鬱症的貼文。文章裡憂鬱的我問著：「這樣的我，還值得嗎？」💔💔💔
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這句話讓他與我聯繫，只想跟我說：別擔心，有救了，我們都會好好的。
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接到他的來信，這次的碰面，都讓我心的帆船，再度載滿愛與希望的能量，又能勇敢的往前駛去。🥺🥺🥺
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在這樣無助的時候，從他人傳達來的支持與關懷，真的好重要好重要啊。我之前的憂鬱讓我痛苦自卑的想消失，但也是這裡的大家，還有像Richard一樣的天使，把我接住了。😇😇😇
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我希望，我有能量的時候，也可以接住更多其他的人。
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知道我們都是雙魚座，生日即將到來，Richard的妻子，買了個蛋糕給我們慶生。吃著這個甜滋滋的蛋糕，我滿懷感激。
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如果有同樣是BCD或視網膜退化的台灣病友，快去找臺大的陳達慶醫生 Taching Chen 檢查，做基因檢測確定喔！基因療法一定要確認基因狀況。然後來參加病友會吧～～
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映像生物網頁：
http://reflectionbio.com/zh/
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FDA新聞報導：https://www.businesswire.com/news/home/20180828005366/en/Patient-Driven-Gene-Therapy-Company-ReflectionBio-Receives-Orphan
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我的報導：
https://www.cna.com.tw/news/firstnews/201705130226.aspx
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我在台大的陳達慶醫生：
https://investigator.tw/6336/陳達慶醫師專訪│臺大醫院眼科部/
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台灣BCD病友會群組，歡迎病友或家屬加入喔：
https://www.facebook.com/groups/549933315506417/